Patisirana é um agente terapêutico de interferência de RNA usado no tratamento da amiloidose mediada por transtirretina (amiloidose ATTR), uma condição caracterizada pelo acúmulo de fibrilas amiloides da proteína transtirretina (TTR) mal dobradas nos tecidos.^– Conforme mostrado na , o mecanismo de ação difere de medicamentos anteriores, como o tafamidis, que promove a estabilização da proteína TTR, em vez da inibição da síntese.^, Patisirana usa um mecanismo que envolve um pequeno RNA de interferência para atingir especificamente o RNA mensageiro (mRNA) responsável pela produção da proteína TTR no fígado. Ele ativa o complexo de silenciamento induzido por RNA, que promove a degradação do mRNA da TTR. Ao degradar o mRNA da TTR, a patisirana reduz efetivamente a síntese da proteína TTR no fígado. Isso leva à diminuição dos níveis das formas normal e mutante da TTR.^–

Os efeitos da patisirana na amiloidose cardíaca foram avaliados no estudo APOLLO B, que foi um ensaio clínico de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo envolvendo 360 pacientes diagnosticados com amiloidose ATTR hereditária ou selvagem com cardiomiopatia, com o objetivo de avaliar os efeitos do tratamento na função cardíaca e na qualidade de vida. O desfecho primário foi uma alteração em relação ao valor basal na capacidade funcional avaliada pelo teste de caminhada de 6 minutos (TC6) em 12 meses. A distância percorrida no TC6 diminuiu ao longo do tempo em ambos os grupos, mas foi atenuada no grupo patisirana (alteração média −8,15 vs −21,35 m, no grupo patisirana e placebo, respectivamente). A qualidade de vida avaliada pelo Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City – Resumo Geral (KCCQ-OS) melhorou no grupo Patisirana e declinou no grupo placebo. Em uma análise de desfecho secundário, não foi observada diferença no desfecho combinado de morte por qualquer causa, eventos cardiovasculares ou alteração no TC6. Uma análise exploratória constatou que a patisirana atenuou o aumento dos biomarcadores cardíacos NT-proBNP e troponina I.

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