Dissociação entre Biomarcadores e Imagem na Amiloidose Cardíaca do Tipo Selvagem Após Tratamento com Patisiran

Introdução

A amiloidose é uma doença progressiva e complexa causada pela deposição extracelular de proteínas fibrilares insolúveis em órgãos e tecidos. Entre os diferentes tipos de amiloidose, a amiloidose cardíaca apresenta desafios únicos devido ao seu impacto direto na função, estrutura e condução elétrica do coração. Essa condição pode levar à cardiomiopatia restritiva, resultando em insuficiência cardíaca, arritmias e outras complicações potencialmente fatais. A amiloidose por transtirretina (ATTR) é uma das formas mais comuns de amiloidose cardíaca, ocorrendo tanto na forma hereditária quanto na não hereditária. A forma hereditária é causada por mutações genéticas, enquanto a forma não hereditária, conhecida como amiloidose por transtirretina do tipo selvagem (ATTRwt), afeta predominantemente adultos mais velhos e não envolve mutações genéticas.

Avanços terapêuticos recentes no tratamento da amiloidose, particularmente da ATTRwt cardíaca, abriram caminhos promissores para a redução da carga amiloide em pacientes afetados. O patisiran, uma terapia baseada em interferência de RNA (RNAi), tem como alvo a síntese hepática de transtirretina, reduzindo assim os níveis circulantes da proteína transtirretina disponíveis para formar depósitos amiloides nos tecidos. Esse mecanismo representa um grande avanço, porque reduz diretamente a fonte da patologia, em vez de apenas controlar os sintomas.

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