A partir dos anos 70 e 80 do século passado, o advento dos estudos clínicos aleatorizados e de grandes coortes, associado ao desenvolvimento da metodologia para realização de revisões sistemáticas e metanálises, provocou uma revolução na forma de pensar e realizar a prática em saúde. A medicina baseada em evidências (MBE), definida como a integração das melhores evidências de pesquisa com experiência clínica e valores do paciente, impôs-se como um novo paradigma, passando a nortear o ensino médico e as publicações especializadas. Um dos princípios da MBE foi exatamente a primazia das informações obtidas de estudos clínicos randomizados e de metanálises, que foram colocados no topo de uma hierarquia de evidências, valorizando resultados quantitativos mais do que a experiência clínica e a opinião dos especialistas. Na verdade, sempre foi um desafio para a MBE a integração das evidências empíricas com outros tipos de conhecimento médico, como a expertise clínica e a fundamentação patofisiológica, ou mesmo as preferências de pacientes individuais.

O uso da MBE na prática clínica também esbarra na dificuldade de encontrar evidências robustas para todos os subgrupos de situações clínicas encontradas no mundo real, “zonas cinzentas” nas quais nenhuma evidência confiável pode ser obtida da literatura científica para orientar o médico no cuidado de seu paciente. Ensaios clínicos randomizados são caros e geralmente exigem grandes amostras de estudo e acompanhamento de longo prazo. Existem diversas situações sem evidências, ou nas quais essas são inconsistentes ou de baixa qualidade.

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A prática histórica da medicina evoluiu ao longo dos séculos com base no conhecimento empírico derivado da experiencia e observação clínica e não em dados científicos rigorosos. Ao longo da segunda metade do século XX, esta forma de progresso do conhecimento médico foi amplamente substituida pela coleta rigorosa de dados científicos, particularmente no campo das doenças cardiovasculares, onde praticamente todas as novas descobertas de fármacos foram amplamente avaliadas em ensaios clínicos randomizados (ECR). A melhoria impressionante da qualidade da informação fornecida por esse desenho de estudo conduziu ao desenvolvimento de uma nova área do conhecimento médico que ficou conhecida como Medicina Baseada em Evidências (MBE).

A MBE tenta afastar-se da informação empírica, fornecendo uma classificação estruturada da força epistemológica da evidência disponível. Além disso, exige os mais altos níveis de evidência para embasar recomendações seguras a favor ou contra o uso de qualquer terapia em particular. Por essa abordagem, os ECR estão entre os desenhos de estudo de mais alta qualidade que apoiam tais recomendações. No entanto, apesar de sua capacidade de evitar vieses de confusão e outros vieses, as conclusões dos ECR só podem ser interpretadas como a média geral do benefício para a população global incluída no estudo. Embora essa informação seja suficiente para documentar o efeito de qualquer terapia em um nível populacional, isso não se aplica necessariamente a qualquer paciente individualmente. Enquanto alguns indivíduos podem beneficiar-se consideravelmente mais do que a população média incluída no estudo, outros podem beneficiar-se significativamente menos, ao passo que nenhum benefício, e até mesmo dano significativo, pode ocorrer em alguns indivíduos.

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