Além de acurácia diagnóstica ou prognóstica, é necessário que um biomarcador seja efetivo para garantir a utilidade de sua implementação na rotina clínica. Efetividade pode ser entendida como o potencial do indivíduo se beneficiar com a utilização do biomarcador. Este benefício diz respeito à prevenção de eventos clínicos indesejados ou à melhora na qualidade de vida do indivíduo.

A avaliação da efetividade de um biomarcador deve passar por dois critérios sequenciais. Primeiro, o biomarcador deve ter valor prognóstico incremental em relação a dados clínicos e laboratoriais básicos. Segundo, a informação oferecida pelo biomarcador deve promover mudança de conduta médica que, em última instância, beneficie o paciente. Começando pela análise do valor prognóstico, um novo biomarcador deve possuir valor preditor independentemente de marcadores de risco clássicos. No entanto, esse critério de significância estatística não é suficiente para garantir significância clínica. Uma vez confirmada a significância estatística em análise multivariada, deve-se prosseguir e avaliar se o biomarcador incrementa nossa capacidade de discriminar indivíduos que apresentarão o desfecho indesejado. Isso se faz pela análise incremental da estatística C e análise de reclassificação líquida. Por exemplo, embora a proteína C reativa de alta sensibilidade tenha associação independente com risco cardiovascular, esta pouco incrementa a capacidade discriminatória do escore de Framingham. Já o escore de cálcio coronário é capaz de incrementar a estatística C de Framingham, além de reclassificar corretamente parte dos pacientes. Esse valor incremental é condição essencial para que um biomarcador seja efetivo, pois só assim seu resultado pode modificar corretamente a decisão clínica.

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